长江日报
武汉晚报 2025年01月02日 星期四
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创新药在汉开出首张医保处方

推动慢性排异治疗关口前移

    武汉晚报讯(记者杨娟娟)1月1日,随着新版医保目录正式实施,全球唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病患者的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片,在汉开出首张处方。

    慢性移植物抗宿主病俗称慢性排异,是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一,30%—70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生慢性排异的风险。华中科技大学血液病学研究所所长、教育部生物靶向治疗重点实验室主任、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授介绍,慢性排异会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官,严重影响患者生活质量,该病也是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

    在慢性排异的治疗方面,一线治疗药物有效率仅为50%。若患者情况未改善甚至加重,需要尽早启动二线治疗。胡豫教授介绍,现有二线治疗药物作用机制各异,但大部分药物聚焦于抑制免疫炎症,无法有效抑制纤维化,往往无法直击根源控制疾病进展。

    “组织器官纤维化是慢性排异治疗的核心难点。”胡豫教授指出,“我们的主要治疗目标包括两点:一方面是有效预防、减少纤维化;另一方面是有效逆转已发生的纤维化。对于一线治疗失败,尤其是糖皮质激素耐药的慢性排异患者,亟需能有效应对纤维化难点的药物。”

    他介绍,ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片具备恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,同时有助于减少移植物抗宿主反应和白血病复发之间难以平衡的矛盾,是目前全球唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性排异患者的创新药。

    在去年12月国家医保局举办的2024年国家医保药品目录解读活动上,重点列举了9个临床价值大、创新程度高的代表性品种,其中就包括甲磺酸贝舒地尔片。胡豫教授表示,在最新医保政策下,患者治疗负担将进一步减轻,有助于推动治疗关口前移,并实现针对纤维化的规范化管理。