全省百余罕见病患儿受益

    武汉晚报讯（记者王春岚 通讯员高琛琛 张璟祎）先天体内缺乏“免疫战士”，患有X连锁先天性无丙种球蛋白血症的罕见病患儿抵抗力低下，容易反复生病，需要定期补充丙种球蛋白维持生命，家庭经济压力较大。

    在医疗机构的争取和医保部门的关注下，今年1月1日起，随着新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》的实施，湖北罕见病患儿的用药保障力度进一步扩大，通过为XLA罕见病患儿开辟门诊购药“绿色通道”，药费负担减轻约60%，目前已有不少患儿受益。

    孩子反复生病

    被确诊为罕见病

    武汉男孩君君（化名）出生于2018年6月，是家中二宝。从4个月大时开始，君君总是很容易生病，只要带出门，回来就生病；家里如果有人生病，君君就会被传染。直到两岁时因为肺炎住院，才被查出患有X连锁先天性无丙种球蛋白血症（下文简称XLA），终生需要注射丙球来补充“免疫力”。

    武汉儿童医院风湿免疫科丁艳主任医师介绍，XLA是一种先天性免疫缺陷病，患儿因基因缺陷导致无法正常生成丙种球蛋白，约占遗传性无丙种球蛋白血症的85%。由于体内血清免疫球蛋白水平低或缺失，患儿无法抵御外界病菌侵袭，出现反复感染。但如能定期补充足量的丙种球蛋白，提升患儿的免疫力，他们就能像正常孩子一样生活。

    经过规范治疗，君君此后健康长大。但随着孩子的成长，补充丙球数量也不断增加，其家庭经济压力越来越大。

    开辟“绿色通道”

    省内患儿受惠

    “省、市医保部门一直密切关注罕见病患儿的用药保障情况，医院也不断为孩子们争取，希望能通过政策的支持，减轻罕见病患儿家庭的经济压力。”武汉儿童医院医保办主任谢滨骏介绍，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》于今年1月1日起在湖北实施，在多方努力下，针对罕见病XLA患儿开通了“绿色通道”，患儿在门诊维持治疗注射丙球可以按比例报销。

    具体操作方式是：家长凭借武汉儿童医院风湿免疫科专家开具的鉴定评估单和电子处方，可到指定药店购买药品，享受医保乙类报销价格。药店将药品冷链配送至医院，患儿可直接在武汉儿童医院风湿免疫科日间诊疗中心注射药品，不仅减轻了罕见病患儿家庭的经济负担，还保障了医疗安全。

    张女士算了一笔账：在药店自购丙球每瓶需要自费560元左右，君君目前体重40公斤，每月需注射6瓶丙球，需要药费3360元；走“绿色通道”之后，可按政策报销60%，每月节省2000多元，每年可省下2.4万元，大大减轻家庭经济负担。

    湖北省内已统计的患有原发性免疫球蛋白缺乏症的罕见病患儿约有百余位，其中绝大多数为XLA患儿。仅在武汉儿童医院风湿免疫科，就有8名XLA患儿定期接受治疗，最小的六七岁，最大的18岁，他们都成为“绿色通道”的直接受益者。